【第一參賽人/留學人員】吳昊
【留學國家】美國
【技術(shù)領(lǐng)域】生物技術(shù)與大健康
【參賽屆次】第8屆
【所獲獎項】三等獎
【項目簡介】
小核酸藥物(包括siRNA,ASO等)在臨床上和商業(yè)上都實現(xiàn)了概念驗證,自1998年首款A(yù)SO藥物獲批以來,全世界累計已有15款小核酸藥物獲批上市,僅2022年全球銷售額就超過20億美元,年化增長率在30%以上。在我國,2021年渤健的諾西納生注射液進入醫(yī)保支付系統(tǒng),但至今尚未有任何一款國產(chǎn)的小核酸藥物獲批。目前已上市的小核酸藥物多利用 GalNac 和脂質(zhì)納米顆粒作為遞送載體,以肝臟為主要靶點,通過腎臟清除,因此肝臟的罕見病為其主要適應(yīng)癥。我們認為抗體小核酸偶聯(lián)藥物結(jié)合了抗體的組織特異性和小核酸的靶點特異性兩大優(yōu)點,為實現(xiàn)小核酸的非肝靶向遞送的提供關(guān)鍵的解決方案。我們團隊憑借多年抗體偶聯(lián)藥物研發(fā)經(jīng)驗,開發(fā)了具備自主 IP 的連接子和偶聯(lián)技術(shù),并且在體外體內(nèi)實驗中,表現(xiàn)出了比競品更好的血漿穩(wěn)定性。同時,迦進生物設(shè)計了親和力更優(yōu)的抗體和活性更好的小核酸載荷,保障了同類最佳的藥效和安全性。核心團隊來自于清華大學,成立短短半年內(nèi)完成了4500萬元人民幣的天使輪融資,搭建了超過10人的專業(yè)團隊,在上海康橋搭建了超1000平的研發(fā)中心。
【展開】
【收起】